ALS：一种新的潜在治疗方法

研究人员观察到逆转录分子络合物、运动神经元细胞培养和实验疾病模型中有所减少。这种络合物是一种用于介导即将被回收或破坏的蛋白质的细胞内运输机制，它与帕金森氏症和阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病有关，但从未与ALS相关。

该团队开发了一系列能够稳定这种分子络合物的分子，可有效减少实验模型中运动神经元的退化过程，从而减缓疾病的进展。

Gianvito Martino教授表示：“这项工作是严格的临床前研究，基于对疾病实验模型的观察。我们认为可以进一步开发这种方法，直到可以对患者进行实验。虽然目前还没有能够治愈ALS的疗法，但近年来在这个方向上的研究成倍增加，找到最终治疗方法的希望变得越来越现实”，Gianvito Martino教授是该研究的协调员之一，也是圣拉斐尔科学研究医院的神经学家和科学主任。

在这项研究中，研究人员在ALS患者的诱导多能干细胞（iPSC）衍生的运动神经元细胞培养物中，以及在携带一种ALS基因突变的疾病实验模型中，观察到ALS中的逆转录分子络合物普遍减少。为了验证实验室中的观察结果，然后将结果与该疾病患者的脊髓死后组织分析进行了比较。

圣拉斐尔科学研究医院神经病学实验研究所研究员Luca Muzio（也是该研究的名字）医生指出：“逆转录络合物是一种内源性转运系统，通常在我们生物体的所有细胞中表达，但在神经元中尤为明显。它的任务是回收细胞内的一些关键物质：与其让这些物质进入将导致降解的过程，细胞发现回收这些物质并将它们转运到可以重复使用的区域更为有用。这种分子络合物的另一个关键任务是确保溶酶体酶（细胞用其消化需要消除的蛋白质）具有完全功能。这些是逆转录减少的一些方面，它们可能与疾病的退化有关。”

通过研究结果，研究人员能够识别出一类新分子，这些分子适合于逆转录络合物的蛋白质之间，不仅可以促进它们的稳定性，还可以增强它们的功能。

Luca Muzio医生总结说：“将该化合物用于实验模型后，我们注意到运动神经元退化显著减少，从而改善了这种疾病的临床后果。”

虽然需要进一步研究，但总体而言，这些研究结果表明，作用于逆转录络合物的潜在药理化合物可能有助于在未来预防或治疗ALS。