X-PAND: новый многоцентровый проект по генной терапии
Дата публикации: 13-12-2022
Обновлено: 28-04-2023
Тема: Научные исследования
Время чтения: 1 мин
Автор статьи
Sofia Erica RossiМедицинский редактор
Luigi NaldiniРедактор и переводчик
Viktoryia LuhakovaНаучно-исследовательский клинический институт Ospedale San Raffaele объявил о начале четырехлетнего многоцентрового международного проекта X-PAND (GA 101070950), финансируемого Европейским Союзом в рамках программы Horizon Europe - European Innovation Council на сумму около 4 миллионов евро.
Проект направлен на улучшение текущих протоколов генной терапии с использованием гемопоэтических стволовых клеток при поддержке самых инновационных методов генетического и эпигенетического анализа. Исследователи из Ospedale San Raffaele поставили своей целью дальнейшее развитие генной терапии стволовыми клетками в сторону новых, эффективных и более безопасных клинических применений.
Участники проекта X-PAND
Консорциум X-PAND координируется Luigi Naldini, директором Института генной терапии San Raffaele Telethon (SR-Tiget) в Милане, и Bernhard Gentner, доцентом Лозаннского университета и руководителем группы в SR-Tiget. Над проектом также работает лаборатория под руководством Raffaella Di Micco, руководитель исследовательской группы SR-Tiget.
Другими международными партнерами консорциума являются:
- Университет Наварры (Памплона, Испания);
- Университетская клиника Фрайбурга (Германия);
- Центр энергетических, экологических и технологических исследований Монклоа (Мадрид, Испания);
- Общественный фонд Мигеля Сервета (Памплона, Испания);
- Университетская больница Лозанны (Швейцария).
Успехи генной терапии
Гемопоэтические стволовые клетки и их способность генерировать все типы клеток крови, сохраняя при этом высокий потенциал самообновления, являются основой для многих передовых клеточных терапий.
Благодаря этим характеристикам они представляют собой эффективный инструмент для клеточной и генной терапии при лечении различных заболеваний, включая генетические заболевания, которые непосредственно влияют на гемопоэз (т.е. образование и созревание клеток крови), иммунитет, системные заболевания и рак.
В последние годы методы генной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток уже доказали свою эффективность в лечении серьезных генетических заболеваний, например, Strimvelis для лечения ADA-SCID и Libmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии. Оба метода разработаны в SR-Tiget.
Замысел проекта X-PAND
Основной точкой преткновения в области генной терапии является разработка протоколов для роста и дифференцировки гемопоэтических стволовых клеток в культурах ex vivo и эффективных генетических манипуляций, не нарушающих их способности дифференцироваться во множество различных типов клеток. К этому добавляется тот факт, что некоторые потенциальные эффекты могут быть обнаружены только в лабораторных условиях, ретроспективно, в результате трудоемких экспериментов по пересадке.
Поэтому разгадка генетической и биологической идентичности этих клеток, в том числе с помощью методов мультиомического анализа, приведет к чрезвычайным улучшениям для их будущего терапевтического использования в клинической практике.
Важность мультидисциплинарной команды
Консорциум X-PAND решил собрать междисциплинарную команду международных ученых с большим опытом в области переноса генов и редактирования in vitro, технологий характеризации и расширения стволовых клеток, анализа мультиомических данных и клинического применения в области моногенных заболеваний и рака.
Это комплексное видение позволит сделать большой шаг впред в исправлении дефектных генов и разработке новых клеточных и генных терапий с использованием гемопоэтических стволовых клеток для все более безопасного и эффективного клинического применения.