X-PAND: новый многоцентровый проект по генной терапии

X-PAND: новый многоцентровый проект по генной терапии

Дата публикации: 13-12-2022

Обновлено: 28-04-2023

Тема: Научные исследования

Время чтения: 1 мин

Научно-исследовательский клинический институт Ospedale San Raffaele объявил о начале четырехлетнего многоцентрового международного проекта X-PAND (GA 101070950), финансируемого Европейским Союзом в рамках программы Horizon Europe - European Innovation Council на сумму около 4 миллионов евро.

Проект направлен на улучшение текущих протоколов генной терапии с использованием гемопоэтических стволовых клеток при поддержке самых инновационных методов генетического и эпигенетического анализа. Исследователи из Ospedale San Raffaele поставили своей целью дальнейшее развитие генной терапии стволовыми клетками в сторону новых, эффективных и более безопасных клинических применений.

Участники проекта X-PAND

Консорциум X-PAND координируется Luigi Naldini, директором Института генной терапии San Raffaele Telethon (SR-Tiget) в Милане, и Bernhard Gentner, доцентом Лозаннского университета и руководителем группы в SR-Tiget. Над проектом также работает лаборатория под руководством Raffaella Di Micco, руководитель исследовательской группы SR-Tiget.

Другими международными партнерами консорциума являются:

  • Университет Наварры (Памплона, Испания);
  • Университетская клиника Фрайбурга (Германия);
  • Центр энергетических, экологических и технологических исследований Монклоа (Мадрид, Испания);
  • Общественный фонд Мигеля Сервета (Памплона, Испания);
  • Университетская больница Лозанны (Швейцария).

Успехи генной терапии

Гемопоэтические стволовые клетки и их способность генерировать все типы клеток крови, сохраняя при этом высокий потенциал самообновления, являются основой для многих передовых клеточных терапий.

Благодаря этим характеристикам они представляют собой эффективный инструмент для клеточной и генной терапии при лечении различных заболеваний, включая генетические заболевания, которые непосредственно влияют на гемопоэз (т.е. образование и созревание клеток крови), иммунитет, системные заболевания и рак.

В последние годы методы генной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток уже доказали свою эффективность в лечении серьезных генетических заболеваний, например, Strimvelis для лечения ADA-SCID и Libmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии. Оба метода разработаны в SR-Tiget.

Замысел проекта X-PAND

Основной точкой преткновения в области генной терапии является разработка протоколов для роста и дифференцировки гемопоэтических стволовых клеток в культурах ex vivo и эффективных генетических манипуляций, не нарушающих их способности дифференцироваться во множество различных типов клеток. К этому добавляется тот факт, что некоторые потенциальные эффекты могут быть обнаружены только в лабораторных условиях, ретроспективно, в результате трудоемких экспериментов по пересадке.

Поэтому разгадка генетической и биологической идентичности этих клеток, в том числе с помощью методов мультиомического анализа, приведет к чрезвычайным улучшениям для их будущего терапевтического использования в клинической практике.

Важность мультидисциплинарной команды

Консорциум X-PAND решил собрать междисциплинарную команду международных ученых с большим опытом в области переноса генов и редактирования in vitro, технологий характеризации и расширения стволовых клеток, анализа мультиомических данных и клинического применения в области моногенных заболеваний и рака.

Это комплексное видение позволит сделать большой шаг впред в исправлении дефектных генов и разработке новых клеточных и генных терапий с использованием гемопоэтических стволовых клеток для все более безопасного и эффективного клинического применения.

Перейти к другим новостям

Научные исследования
21-03-2024

Открытие Neurotech Hub при Ospedale San Raffaele

Научные исследования
11-03-2024

Подтверждена эффективность аритмической субстратной абляции в лечении синдрома Бругада

Научные исследования
05-03-2024

Гиперхолестеринемия: ученые разработали стратегию отключения дефектного гена без модификации ДНК