X-PAND: un nuevo centro multidisciplinar para la terapia génica

X-PAND: un nuevo centro multidisciplinar para la terapia génica

Fecha de publicación: 13-12-2022

Actualizado en: 28-04-2023

Asunto: Investigación

Tiempo estimado de lectura: 1 min

El Hospital San Raffaele anuncia el inicio del proyecto internacional multicéntrico de cuatro años de duración X-PAND (GA 101070950), financiado con aproximadamente 4 millones de euros por la Unión Europea en el marco del programa Horizonte Europa - Consejo Europeo de Innovación.

El proyecto pretende mejorar los actuales protocolos de terapia génica con células madre hematopoyéticas con el apoyo de las más innovadoras técnicas de análisis genético y epigenético. 

El objetivo de los investigadores de San Raffaele es llevar la terapia génica con células madre hacia aplicaciones clínicas nuevas, eficaces y cada vez más seguras.

Los miembros del proyecto X-PAND

El consorcio X-PAND está coordinado por Luigi Naldini, director del Instituto de Terapia Génica San Raffaele Telethon (SR-Tiget) de Milán, y Bernhard Gentner, profesor asociado de la Universidad de Lausana y jefe de grupo del SR-Tiget. El proyecto también cuenta con la contribución científica del laboratorio de Raffaella Di Micco, jefa de grupo del SR-Tiget.

Los otros socios internacionales del consorcio son:

  • la Universidad de Navarra (Pamplona, España);
  • el Hospital Universitario de Friburgo (Alemania);
  • el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas de Moncloa (Madrid, España);
  • la Fundación Pública Miguel Servet (Pamplona, España);
  • el Hospital Universitario de Lausana (Suiza).

Los éxitos de la terapia génica

Las células madre hematopoyéticas y su capacidad para generar todo tipo de células sanguíneas, manteniendo un alto potencial de autorrenovación, son la base de muchas terapias celulares de vanguardia.

Debido a estas características, representan una herramienta eficaz para los enfoques de terapia celular y génica para el tratamiento de diversas enfermedades, incluidas las enfermedades genéticas que afectan directamente a la hemopoyesis (es decir, la formación y maduración de las células sanguíneas), la inmunidad, los trastornos sistémicos y el cáncer.

En los últimos años, los tratamientos de terapia génica basados en células madre hematopoyéticas ya han demostrado su eficacia en el tratamiento de enfermedades genéticas graves, por ejemplo, Strimvelis para el tratamiento de la ADA-SCID y Libmeldy para la leucodistrofia metacromática, ambos desarrollados en SR-Tiget. 

La lógica del proyecto X-PAND

Sin embargo, un importante cuello de botella en el campo de la terapia génica es el desarrollo de protocolos para el crecimiento y la diferenciación de las células madre hematopoyéticas en cultivos ex vivo y para una manipulación genética eficaz que no comprometa su carácter de células madre, es decir, su capacidad de diferenciarse en muchos tipos celulares diferentes.  A esto se añade el hecho de que algunos efectos potenciales sólo pueden detectarse, en el laboratorio, a posteriori, como resultado de experimentos de trasplante que requieren mucho tiempo.

Por tanto, desentrañar la identidad genética y biológica de estas células, también con el apoyo de las técnicas de análisis multiómico, supondría extraordinarias mejoras para su futuro uso terapéutico en la clínica.

La importancia de un equipo multidisciplinar

Siguiendo este razonamiento, el consorcio X-PAND decidió reunir a un equipo multidisciplinar de científicos internacionales con amplia experiencia en transferencia genética y edición in vitro, tecnologías de caracterización y expansión de células madre, análisis de datos multiómicos y aplicación clínica en el campo de las enfermedades monogénicas y el cáncer.

Esta visión integrada permitirá dar el "gran salto" en la corrección de genes defectuosos y el desarrollo de nuevas terapias celulares y génicas con células madre hematopoyéticas, para aplicaciones clínicas cada vez más seguras y eficaces.

Leer otros

Investigación
21-03-2024

Inauguración del San Raffaele Neurotech Hub

Investigación
11-03-2024

Confirmada la eficacia de la ablación del sustrato arrítmico en el tratamiento del síndrome de Brugada

Investigación
05-03-2024

Hipercolesterolemia: investigadores desarrollan una estrategia para desactivar un gen defectuoso sin modificar el ADN