Cercetare
23-04-2024
X-PAND: un nou proiect multicentric privind terapia genică
Data publicării: 13-12-2022
Actualizare la: 28-04-2023
Subiect: Cercetare
Durată de citire estimată: 1 min.
Autor articol
Sofia Erica RossiRedactor medical
Luigi NaldiniEditor și traducător
Viktoryia LuhakovaOspedale San Raffaele anunță lansarea proiectului internațional multicentric X-PAND (GA 101070950) cu o durată de patru ani, finanțat cu aproximativ patru milioane de euro de Uniunea Europeană în cadrul programului Orizont Europa - Consiliul European pentru Inovare.
Proiectul își propune să îmbunătățească protocoalele actuale de terapie genică cu celule stem hematopoietice prin utilizarea celor mai inovatoare tehnici de analiză genetică și epigenetică. Scopul cercetătorilor de la Ospedale San Raffaeleeste de a inova terapia genică cu celule stem cu aplicații clinice noi, eficiente și din ce în ce mai sigure.
Membrii proiectului X-PAND
Consorțiul X-PAND este coordonat de Luigi Naldini, directorul Institutului San Raffaele Telethon pentru Terapie Genică (SR-Tiget) din Milano, Italia, și Bernhard Gentner, conferențiar la Universitatea din Lausanne și lider de grup la SR-Tiget. Proiectul are, de asemenea, contribuții științifice din partea laboratorului Raffaellei Di Micco, lider de grup la SR-Tiget.
Alți parteneri internaționali ai consorțiului sunt:
- Universitatea din Navarre (Pamplona, Spania);
- Spitalul Universitar din Freiburg (Germania);
- Centrul Moncloa pentru energie, mediu și cercetare tehnologică (Madrid, Spania);
- Fundația publică Miguel Servet (Pamplona, Spania);
- Spitalul Universitar din Lausanne (Elveția).
Inovațiile terapiei genice
Celulele stem hematopoietice și capacitatea lor de a genera toate tipurile de celule sanguine, menținând în același timp un potențial ridicat de autoreînnoire, stau la baza multor terapii celulare de ultimă oră.
Datorită acestor caracteristici, ele reprezintă un instrument eficient pentru abordările terapiei celulare și genetice pentru tratarea diferitelor boli, inclusiv a bolilor genetice care afectează direct hematopoieza (adică formarea și maturarea celulelor sanguine), imunitatea, tulburările sistemice și cancerul.
În ultimii ani, tratamentele prin terapie genetică bazate pe celule stem hematopoietice s-au dovedit deja eficiente în tratamentul bolilor genetice grave: de exemplu, Strimvelis pentru tratamentul ADA-SCID și Libmeldy pentru leucodistrofia metacromatică (ambele dezvoltate la SR-Tiget).
Misiunea proiectului X-PAND
Cu toate acestea, un blocaj substanțial în domeniul terapiei genice este dezvoltarea de protocoale pentru creșterea și diferențierea celulelor stem hematopoietice în culturile ex vivo și pentru o manipulare genetică eficientă care nu compromite tulpina lor, adică capacitatea lor de a se diferenția în multe tipuri diferite de celule. În plus, unele efecte potențiale pot fi detectate numai în laborator, retrospectiv, ca urmare a experimentelor de transplant consumatoare de timp.
Prin urmare, dezvăluirea identității genetice și biologice a acestor celule, inclusiv prin sprijinul tehnicilor de analiză multiomică, ar duce la îmbunătățiri extraordinare pentru utilizarea lor terapeutică viitoare în clinică.
Importanța echipei multidisciplinare
Urmând această logică, consorțiul X-PAND a decis să reunească o echipă multidisciplinară de oameni de știință internaționali cu experiență vastă în transferul de gene și editarea in vitro, caracterizarea celulelor stem și tehnologiile de expansiune, analiza datelor multiomice și aplicarea clinică în domeniul bolilor monogenice și al cancerului.
Această viziune integrată va permite „marele salt” în corectarea genelor defecte și dezvoltarea de noi terapii celulare și genice cu celule stem hematopoietice pentru aplicații clinice din ce în ce mai sigure și mai eficiente.