البحث
23-04-2024
X-PAND: مشروع جديد متعدد المراكز مخصص للعلاج الجيني
تاريخ النشر : 13-12-2022
تحديث في : 28-04-2023
الموضوع: البحث
الوقت المقدر للقراءة : 1 min
تعلن مستشفى سان رافاييلي عن بدء مشروع(X-PAND) الدولي متعدد المراكز لمدة أربع سنوات (GA 101070950) ، بتمويل من الاتحاد الأوروبي بحوالي 4 ملايين يورو في إطار برنامج(Horizon Europe - European Innovation Council).
يهدف المشروع إلى تحسين بروتوكولات العلاج الجيني الحالية باستخدام الخلايا الجذعية المكونة للدم من خلال الاعتماد على تقنيات التحليل الوراثي والجيني الأكثر ابتكارًا.
هدف باحثي سان رافاييلي هو جلب العلاج الجيني بالخلايا الجذعية إلى تطبيقات سريرية جديدة وفعالة وآمنة بشكل متزايد.
أعضاء مشروع(X-PAND)
يتم تنسيق اتحاد (X-PAND) بواسطة(Luigi Naldini) ، مدير معهد سان رافاييلي تاليتون للعلاج الجيني (SR-Tiget) في ميلانو ، و(Bernhard Gentner) ، الأستاذ المشارك في جامعة لوزان وقائد المجموعة في (SR-Tiget). يرى المشروع أيضًا المساهمة العلمية لمختبر(Raffaella Di Micco) ، قائد المجموعة في(SR-Tiget).
الشركاء الدوليون الآخرون للكونسورتيوم هم:
- جامعة نافاري (بامبلونا ، إسبانيا) ؛
- مستشفى جامعة فرايبورغ (ألمانيا) ؛
- مركز مونكلوا للطاقة والبيئة والبحوث التكنولوجية (مدريد ، إسبانيا)؛
- مؤسسة ميغيل سيرفيت العامة (بامبلونا ، إسبانيا) ؛
- مستشفى جامعة لوزان (سويسرا).
نجاحات العلاج الجيني
تعد الخلايا الجذعية المكونة للدم وقدرتها على إنتاج جميع أنواع خلايا الدم ، مع الحفاظ على إمكانات عالية للتجديد الذاتي ، أساس العديد من العلاجات الخلوية المتطورة.
نظرًا لهذه الخصائص ، فإنها تمثل أداة فعالة لنهج العلاج بالخلايا والجينات لعلاج الأمراض المختلفة ، بما في ذلك الأمراض الوراثية التي تؤثر بشكل مباشر على تكوين الدم (أي تكوين خلايا الدم ونضجها) ، والمناعة ، والاضطرابات الجهازية والسرطان
. في السنوات الأخيرة ، أثبتت العلاجات الجينية القائمة على الخلايا الجذعية المكونة للدم فعاليتها بالفعل في علاج الأمراض الوراثية الخطيرة ، على سبيل المثال(Strimvelis) لعلاج(ADA-SCID) و (Libmeldy) لضمورالمادة البيضاء متبدل اللون ، وكلاهما طور بواسطة(SR-Tiget).
أسباب مشروع(X-PAND)
ومع ذلك ، فإن تطوير بروتوكولات في الثقافات لنمو وتمايز الخلايا الجذعية المكونة للدم خارج الجسم الحي وللتلاعب الجيني الفعال الذي لا يضر بطبيعة الخلايا الجذعية ، أي قدرتها على التمايز إلى العديد من أنواع الخلايا المختلفة ، هو عقبة رئيسية في مجال العلاج الجيني. يضاف إلى ذلك حقيقة أنه لا يمكن اكتشاف بعض التأثيرات المحتملة إلا في المختبر بأثر رجعي ، بعد تجارب الزراعة التي تستغرق وقتًا طويلاً.
لذلك ، فإن توضيح الهوية الجينية والبيولوجية لهذه الخلايا ، ولا سيما باستخدام تقنيات التحليل متعدد(omics) ، من شأنه أن يحسن بشكل كبير استخدامها العلاجي في العيادة في المستقبل.
أهمية وجود فريق متعدد التخصصات
بعد هذا المنطق ، قرر كونسورتيوم(X-PAND) الجمع بين فريق متعدد التخصصات من العلماء الدوليين ذوي الخبرة الواسعة في نقل الجينات والتحرير في المختبر ، وتوصيف الخلايا الجذعية وتقنيات التوسع ، وتحليل البيانات متعددة(omics) والتطبيق السريري في مجال(monogenic) الأمراض والسرطان.
ستجعل هذه الرؤية المتكاملة من الممكن اتخاذ "قفزة كبيرة" في تصحيح الجينات المعيبة وتطوير علاجات خلوية وجينية جديدة باستخدام الخلايا الجذعية المكونة للدم ، من أجل تطبيقات سريرية آمنة وفعالة بشكل متزايد.