Terapie Genică

Terapia genică este cea mai proeminentă dintre terapiile avansate, reprezentând o abordare revoluționară în medicina modernă. La baza sa stă o idee vizionară: tratarea cauzei fundamentale a unei boli prin furnizarea celulelor disfuncționale a unei versiuni funcționale a unui anumit genă. Această strategie inovatoare are scopul de a trata bolile prin acțiune directă asupra bazei lor genetice, introducând o copie corectată a unei gene defectuoase sau un alt tip de genă capabilă să compenseze disfuncția acesteia.

Printre principalele instrumente utilizate pentru livrarea materialului genetic se numără vectorii virali: virusuri modificate astfel încât să fie inofensive și reutilizate ca purtători de material genetic terapeutic. Acești vectori permit livrarea precisă a genelor în celulele țintă, oferind o cale de tratare a unor afecțiuni considerate anterior incurabile. Această tehnică transformatoare a demonstrat promisiuni pentru o gamă largă de afecțiuni, inclusiv boli ereditare precum hemofilia și afecțiuni dobândite, cum ar fi anumite tipuri de cancer. Prin abordarea problemei la nivel genetic, terapia genică oferă speranță pacienților cu boli care au rămas fără tratament eficient.

În fruntea acestui domeniu, Institutul San Raffaele Telethon pentru Terapie Genică (SR-Tiget) este un lider global. Fondat de Fondazione Telethon și Ospedale San Raffaele, SR-Tiget combină expertiza clinică cu cercetare de vârf pentru a avansa terapiile genice și celulare. Institutul se concentrează pe transformarea descoperirilor științifice din studiile preclinice în studii clinice timpurii, dezvoltând terapii inovatoare sigure și eficiente.

SR-Tiget a fost pionier în utilizarea vectorilor lentivirali derivați din virusul HIV, reutilizându-i ca instrumente puternice pentru livrarea terapiilor genice. Prioritățile sale de cercetare includ perfecționarea terapiei genice bazate pe celule stem hematopoietice (HSC) pentru boli rare, avansarea tehnologiilor de editare genetică și explorarea unor noi strategii de reglare a răspunsurilor imune. Aceste eforturi nu doar că extind posibilitățile terapiei genice, ci și modelează viitorul medicinei personalizate.