基因疗法

基因治疗是目前最前沿的高级治疗方法之一，代表了现代医学的一场革命性突破。其核心理念是通过为功能异常的细胞提供健康基因，从根源上治疗疾病。这一创新策略旨在直接作用于疾病的遗传基础，引入修复后的基因副本，或利用替代基因来补偿缺陷基因的功能。

在基因治疗中，病毒载体是最主要的基因递送工具。这些病毒经过改造，去除了有害成分，使其无害化，并重新用于携带治疗性基因。这些载体可精准将基因递送至目标细胞，为以往被认为无法治愈的疾病提供治疗方案。基因治疗在多种疾病中展现了巨大潜力，包括遗传病（如血友病）和某些获得性疾病（如特定类型的癌症）。通过从基因层面解决问题，基因治疗为长期缺乏有效治疗方案的患者带来了希望。

在这一领域，圣拉斐尔 Telethon 基因治疗研究所（SR-Tiget）是全球领先的研究中心。该研究所由 Telethon 基金会和圣拉斐尔医院共同创立，结合临床专业知识与前沿研究，推动基因和细胞治疗的发展。SR-Tiget 专注于将科学研究成果从实验室转化为早期临床试验，以开发安全有效的创新治疗方案。

SR-Tiget 在利用源自 HIV 病毒的慢病毒载体进行基因治疗方面处于领先地位，将其改造为强大的基因传递工具。其研究重点包括优化造血干细胞（HSC）基因治疗，以应对罕见疾病，推进基因编辑技术，并探索调节免疫反应的新策略。这些研究不仅拓展了基因治疗的应用范围，也在塑造精准医疗的未来。