Terapia Génica

La terapia génica es la más destacada entre las terapias avanzadas, representando un enfoque revolucionario en la medicina moderna. En su esencia yace una idea visionaria: abordar la causa raíz de una enfermedad proporcionando a las células defectuosas una versión funcional de un gen. Esta estrategia innovadora busca tratar enfermedades actuando directamente sobre su base genética, introduciendo una copia corregida de un gen defectuoso o un gen alternativo capaz de compensar su disfunción.

Entre las principales herramientas utilizadas para administrar material genético se encuentran los vectores virales: virus despojados de su contenido dañino y convertidos en inofensivos, luego reutilizados como transportadores de material genético terapéutico. Estos vectores permiten la entrega precisa de genes a células objetivo, ofreciendo una vía para tratar enfermedades previamente consideradas incurables. Esta técnica transformadora ha demostrado su potencial en diversas patologías, incluidas enfermedades hereditarias como la hemofilia y enfermedades adquiridas como ciertos tipos de cáncer. Al abordar el problema en su raíz genética, la terapia génica ofrece esperanza a pacientes con enfermedades que han desafiado los tratamientos convencionales.

A la vanguardia de este campo, el Instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (SR-Tiget) es un líder global. Fundado por la Fondazione Telethon y el Ospedale San Raffaele, SR-Tiget combina experiencia clínica con investigación innovadora para avanzar en las terapias génicas y celulares. El instituto se enfoca en traducir descubrimientos científicos de estudios preclínicos a ensayos clínicos en fases iniciales, desarrollando terapias innovadoras seguras y eficaces.

SR-Tiget ha sido pionero en el uso de vectores lentivirales derivados del virus del VIH, reutilizándolos como herramientas poderosas para la entrega de terapias genéticas. Sus prioridades de investigación incluyen el perfeccionamiento de la terapia génica en células madre hematopoyéticas (HSC) para enfermedades raras, el avance de tecnologías de edición genética y la exploración de nuevas estrategias para regular las respuestas inmunológicas. Estos esfuerzos no solo están ampliando las posibilidades de la terapia génica, sino que también están dando forma al futuro de la medicina personalizada.